De vijfjaarsoverleving van kinderen met acute myeloïde leukemie (AML) is verder gestegen naar 80%. In de jaren 90 was dit 40%. Om te komen tot de missie van het Prinses Máxima Centrum om ieder kind met kanker te genezen mét optimale kwaliteit van leven zijn voor kinderen met AML nieuwe klinische studies gestart. Meer dan 60 ziekenhuizen uit 16 landen zijn hier nu bij betrokken. Het Trial en Data Centrum van het Máxima coördineert de overkoepelende CHIP-AML 22 studie.

In Nederland wordt elk jaar bij ongeveer 25 kinderen AML vastgesteld. Bij deze kinderen is er een ongeremde deling en groei van een bepaald soort bloedcellen. Meestal zijn dit witte bloedcellen, soms rode bloedcellen of bloedplaatjes. Daardoor is er geen ruimte meer voor de aanmaak van gezonde bloedcellen. 

Genezingskans sinds jaren ’90 verdubbeld:

Uit nieuw onderzoek blijkt dat de vijfjaarsoverlevingskans van kinderen met AML is gestegen naar 80%, waar deze zo’n 10 jaar geleden nog op 70% lag en in de jaren ’90 op 40. Daarnaast is de kans dat de ziekte terugkeert met 15% gedaald van 40% naar 25%.  Voor het onderzoek werden de data van 287 kinderen gebruikt. De studie werd geleid door de Universiteit van Göteborg en is vandaag gepubliceerd in vakblad Journal of Clinical Oncology.

Prof. dr. Gertjan Kaspers, kinderoncoloog en AML-specialist, werkte namens Nederland mee aan de studie naar de verbeterde overleving en is internationale hoofdonderzoeker van de CHIP-AML22 studie. Hij vertelt: ‘Het is geweldig dat de kans op overleving is gestegen en de kans dat de ziekte terugkeert is gedaald. Met de nieuwe CHIP-AML studie willen we de kansen nog verder laten toenemen. Daarvoor onderzoeken we of we de behandeling van kinderen kunnen verbeteren door deze af te stemmen op het risicoprofiel. Ook bestuderen we de effectiviteit van twee nieuwe doelgerichte geneesmiddelen. Beiden worden mogelijk na de studie standaard onderdeel van de behandeling van AML.’

Risicogroepen:

Veranderingen in het DNA van de tumorcellen en het effect van een eerste behandeling geven sterke aanwijzingen hoe de ziekte bij deze persoon gaat verlopen. Dit vormt de basis van zogenaamde risicoprofilering. In de nieuwe studie onderzoeken we of kinderen met een laag- en standaard-risico vier in plaats van vijf chemokuren kunnen krijgen. Dr. Bianca Goemans, kinderoncoloog gespecialiseerd in AML en hoofdonderzoeker van de CHIP-AML22 studie in het Máxima: ‘We hebben sterke aanwijzingen dat vier chemokuren voor deze kinderen voldoende zouden kunnen zijn. Een behandeling minder geven verkort de behandelduur en vermindert de bijwerkingen. Dit willen we nu aantonen via een zogenaamde gerandomiseerde studie, waarbij 600 kinderen en jongvolwassenen via loting vier óf vijf chemokuren krijgen.’ 

Ook gaan de onderzoekers bekijken of het voor bepaalde kinderen met een hoger risico op terugkeer van de ziekte, beter is om een stamceltransplantatie als onderdeel van de eerste behandeling te krijgen. 

Effect doelgerichte medicijnen:

In de CHIP-AML22 studie kijken de onderzoekers ook naar het effect van een nieuw geneesmiddel voor kinderen met een hoog-risico vorm van AML. Kaspers: ’Bij deze kinderen hebben de leukemiecellen een afwijking in het FLT3gen. Dat lijkt een ideaal doel te zijn voor quizartinib. Door dit toe te voegen aan de reguliere chemotherapie hopen we dat de kans dat de behandeling niet aanslaat of dat de leukemie terugkeert veel kleiner wordt. In eerdere studies bij volwassenen en een kleine groep kinderen bleek dit medicijn dat doelgericht het afwijkende FLT3-eiwit ‘aanvalt’ in combinatie met chemotherapie een positief effect te hebben. We gaan nu de hoeveelheid te geven medicijnen en het effect verder onderzoeken.’ Door voldoende onderzoeksdata te verzamelen kan daarna goedkeuring voor toekomstige gebruik bij kinderen met AML aangevraagd worden bij autoriteiten FDA en EMA.

Daarnaast wordt bij een groep kinderen in een fase 3 studie de toevoeging van een ander doelgericht medicijn, Mylotarg, aan de eerste behandeling met chemotherapie onderzocht. Door de koppeling van deze stof aan een antilichaam bindt dit medicijn direct aan de kankercel. Het is selectiever dan andere veelgebruikte soorten chemotherapie en heeft daardoor minder bijwerkingen. Mylotarg  wordt al langer toegediend en is effectief bij een deel van de kinderen met AML.  Het medicijn is in Nederland al goedgekeurd als eerste behandeling voor kinderen met AML van 15 jaar en ouder. In de Verenigde Staten is het voor alle kinderen en jongeren met AML goedgekeurd. 

Via loting ontvangt een deel van de kinderen in de CHIP-AML22 studie Mylotarg bij de eerste behandeling met chemotherapie. Zo wordt onderzocht of de toevoeging de kans op genezing verbetert. In totaal zullen ruim 900 kinderen aan de CHIP-AML22 studie deelnemen waarvan ongeveer 100 vanuit het Prinses Máxima Centrum. 

Bron: www.research.prinsesmaximacentrum.nl