De FDA (Food and Drug Administration) heeft een nieuw geneesmiddel goedgekeurd voor kinderen met chronische myeloïde leukemie (CML). Het mag nu toegepast worden voor kinderen met kanker in de VS, hopelijk later in het Máxima. Het onderzoek naar de veiligheid van het medicijn is uitgevoerd door het team van prof. dr. Michel Zwaan.

De goedkeuring van de Food and Drug Administration (FDA) betekent dat bosutinib nu voorgeschreven mag worden als eerste behandeloptie voor kinderen met CML in de Verenigde Staten. Wanneer het in Nederland beschikbaar komt is nog onbekend, maar de data worden in het eerste kwartaal 2024 aan het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA) aangeboden.

Verminderde botgroei:

Per jaar krijgen enkele kinderen in Nederland de diagnose chronische myeloïde leukemie (CML), een vorm van bloedkanker. De behandeling bestaat uit een type medicijnen dat tyrosine-kinase-remmers heet. Deze medicijnen blokkeren de groei van de afwijkende witte bloedcellen. Bosutinib wordt al sinds 2012 gebruikt bij volwassenen met CML. Een bijwerking van de bestaande medicatie voor CML is verminderde botgroei – en dat is juist bij kinderen met kanker een bijwerking met veel impact: dan groeien kinderen minder in de lengte. Bosutinib valt onder de tyrosine-kinase-remmers. Uit onderzoek bij dieren is bekend dat dit medicijn de lengtegroei minder belemmert dan huidige middelen. Daarom startten onderzoekers van het Prinses Máxima Centrum en het Erasmus MC een klinische studie naar het effect van bosutinib bij kinderen met CML.

Uit de studie, onder leiding van Michel Zwaan, blijkt dat de werkzaamheid van bosutinib vergelijkbaar is met andere medicatie die is goedgekeurd bij kinderen met CML. Kinderen hadden alsnog bijwerkingen, met name maag- en darmklachten, maar spier- en botpijn kwam veel minder voor dan bij de huidige medicijnen voor CML. Zwaan: ‘Meer onderzoek naar het effect van bosutinib is nog wel nodig. We willen kinderen met name blijven volgen, om te zien of het medicijn ook op langere termijn beter is voor de botgroei.’

In totaal deden 60 kinderen uit 67 ziekenhuizen in Europa en de VS mee aan de studie. Op basis van de uitkomsten hebben de onderzoekers de aanbevolen dosering van bosutinib bij kinderen vastgesteld. Als belangrijk onderdeel van de studie werden verschillende capsule dosering (25 mg en 50 mg) en aangepaste manier van toediening specifiek voor kinderen via neus-maagsonde onderzocht.

Trial- en Datacentrum:

De klinische studie naar het effect en de bijwerkingen van bosutinib startte in 2016 in het Erasmus MC. Bij opening van het Prinses Máxima Centrum in 2018 verhuisden de betrokken onderzoekers mee naar Utrecht. De studie werd gefinancierd door de farmaceut Pfizer. Een betrokken team in het Trial en Datacentrum in het Máxima heeft de studie opgezet en gecoördineerd: van indiening van het studieprotocol in alle landen en inclusie van patiënten, tot medisch advies tijdens de therapie en dataverzameling. Het onderzoek werd uitgevoerd in samenwerking met de Children’s Oncology Group in de Verenigde Staten en is gefinancierd door farmaceut Pfizer.

Bron: www.research.prinsesmaximacentrum.nl