Vandaag 20 Mei 2024 is het de dag van de klinische trials. 127 klinische studies zijn sinds de opening in het Prinses Máxima Centrum gestart. Meer dan één op de drie van deze zogenaamde WMO-plichtige studies wordt volledig gecoördineerd door het Trial en Data Centrum (TDC) van het Máxima. Dr. Harm van Tinteren: ‘De 120 medewerkers van het TDC ontwerpen en coördineren de vaak internationale studies en analyseren de verzamelde data. We zorgen ervoor dat de verzamelde studiedata leidt tot nieuwe toepassingen in de zorg of opvolgende klinische studies.’

Klinische studies zijn cruciaal om de missie van het Máxima te bereiken. In een klinische studie wordt onder ander onderzocht of een nieuwe behandeling beter werkt. Of minder bijwerkingen geeft met als gevolg een betere kwaliteit van leven tijdens de behandeling en/of daarna.

Er zijn verschillende soorten studies met ieder een ander doel. Voordat een studie start, wordt deze ontworpen. Een statisticus speelt hierin een belangrijke rol. Dr. Harm van Tinteren is statisticus en, samen met kinderoncoloog Prof. dr. Michel Zwaan, hoofd van het TDC: ’Als in de studie een medicijn wordt gebruikt dat nog niet eerder bij kinderen is gebruikt dan moeten we eerst onderzoeken in welke hoeveelheid het gegeven kan worden. Als deze dosering al wel bekend is dan bekijken we naar het effect op de tumor. Als dat er is dan onderzoeken we of de tumor verdwijnt of langer weg blijft. En of kinderen zich beter gaan voelen en niet op langere termijn bijwerkingen krijgen.’

‘Klinisch onderzoek bij kinderen is, vergeleken met volwassenen, vaak ingewikkelder. Voor de meeste onderzoeken moeten namelijk veel patiënten deelnemen om tot een betrouwbaar resultaat te komen. Gelukkig is kinderkanker een zeldzame ziekte, maar daarom moeten de meeste studies wel met andere ziekenhuizen van over de hele wereld uitgevoerd worden om te komen tot betrouwbare resultaten.’

Standaardisering:

In het Máxima wordt 84% van de kinderen in studieverband behandeld. Tijdens de deelname aan een studie wordt van ieder kind veel informatie vastgelegd.

 Het is belangrijk dat iedereen de data op dezelfde manier vastlegt. Zo kan data uit verschillende studies worden vergeleken. Daarnaast werkt een standaard werkwijze sneller en er worden minder fouten gemaakt. Van Tinteren: ‘Dit is belangrijk voor de studie, maar ook voor het aanleggen van nationale en internationale databases. Zo hebben we in de internationale Wilms tumoren database waar ik samen met Prof. dr. Marry van den Heuvel al dertig jaar bij betrokken ben, nu van 10.000 kinderen uniforme data opgenomen. Dit is een schat aan informatie waar we heel veel van kunnen leren. We moedigen dit dan ook bij andere tumortypes heel erg aan.’

Internationale samenwerking:

Een klinische studie duurt meerdere jaren. Als het studieprotocol is goedgekeurd worden samenwerkingen met andere ziekenhuizen, vaak van over de hele wereld, contractueel vastgelegd en opgezet. Vervolgens moeten voldoende kinderen aan de studie deelnemen voordat de data-analyses starten. Pas daarna kunnen de resultaten worden ingediend bij de autoriteiten die verantwoordelijk zijn voor de beoordeling van de studieresultaten, de EMA in Europa en de FDA in de Verenigde Staten.

‘Samen met de autoriteiten gaan we na waar mogelijkheden zijn om dit proces te versnellen. Zo overleggen we in de ontwerpfase of de studie zo is ingericht dat met positieve resultaten een medicijn het goedkeuringstraject voorspoedig kan doorlopen.’

Ook bespreekt het TDC in internationaal verband welke studies het belangrijkst zijn om op te starten. ‘Kinderkanker is gelukkig zeldzaam, maar het maakt ook dat we veel minder studies kunnen uitvoeren in vergelijking tot de volwassen oncologie. Daarom bepalen we samen met de farmaceutische industrie, de EMA en FDA en andere grote kinderkankerinstituten dat de studies met de hoogst mogelijke impact als eerste van start kunnen. Zo richten we samen met anderen het klinische studieveld zo in dat we zo snel mogelijk komen tot stijging in overlevingskansen en optimale kwaliteit van leven na kinderkanker.’

Het Trial and Data Center (TDC) maakt het mogelijk dat kinderen met kanker en survivors uit binnen- en buitenland in het Prinses Máxima Centrum toegang hebben tot tumortype-specifieke klinische studies. Het TDC vervult vaak de rol van ‘sponsor’ (de verantwoordelijke uitvoerder), projectleider van de studie of als lokale organisator van elders ondergebrachte studies. De veelbelovende medicijnen, behandelingen, diagnostiek en data-analyses binnen deze studies zorgen op termijn voor een betere genezingskans mét betere kwaliteit van leven voor kinderen met kanker en survivors.

Foto Marco Hofsté.

Bron: www.research.prinsesmaximacentrum.nl