Dit weekend komen meer dan twintigduizend experts op het gebied van bloedkanker en andere bloedziekten samen op het ASH-congres in San Diego, in de Verenigde Staten. Ook artsen en onderzoekers van het Prinses Máxima Centrum zijn aanwezig om hun werk te presenteren en kennis uit te wisselen met internationale collega’s.

De ASH is het jaarlijkse congres van de American Society of Hematology. Onderzoekers van het Máxima presenteren resultaten van 18 studies, en hebben meegedaan aan nog eens 20 onderzoeken op het congresprogramma. Vier promovendi van het Máxima hebben een Abstract Achievement Award gewonnen.

Aanslaan immunotherapie:

Joost Koedijk doet zijn promotieonderzoek in de Heidenreich- en Zwaan-groepen. Hij onderzocht de werking van de afweer tegen leukemiecellen bij mensen met acute myeloïde leukemie (AML). ‘We brachten de ruimtelijke organisatie van de afweer bij kinderen en volwassenen met AML in kaart,’ vertelt hij. ‘Dus: waar zitten de immuuncellen, en hoe verhouden ze zich tot elkaar? Dat geeft ons een beter begrip van waarom mensen met AML wel of niet op immuuntherapie reageren. Dat kan helpen om in te schatten welke kinderen baat kunnen hebben bij deze vorm van therapie. Het winnen van de ASH Abstract Achievement Award is een grote eer en erkenning dat we op de juiste weg zijn met ons onderzoek.’

Kinderen met een bepaalde hoog-risico vorm van acute lymfatische leukemie, zogenaamde BCP-ALL met een fout in het TP53-gen, hebben een lage overlevingskans vergeleken met andere kinderen met ALL. Op het ASH congres presenteert Willem Cox, promovendus in de Van Leeuwen groep, onderzoek dat uitwijst dat immunotherapie met CAR –T-cellen minder goed werkt bij kinderen met deze vorm van hoog-risico BCP-ALL. Cox: ‘We laten op celniveau zien waarom dat zo is. Uit onze resultaten blijkt ook dat voor effectievere behandeling van deze kinderen andere opties nodig zijn . In dit onderzoek hebben we fijn samengewerkt met collega’s in de Nierkens groep met expertise in immunologie. Ik ben vereerd dat ons werk met een Abstract Achievement Award beloond wordt, een mooie erkenning van die samenwerking.’

Bloedcellen:

Ook twee promovendi in de Van Boxtel groep wonnen een Abstract Achievement Award. Lucca Derks deed onderzoek naar DNA-veranderingen in bloedstamcellen na behandeling met chemotherapie bij kinderen met kanker. Vera Poort is in haar onderzoek op zoek naar het ontstaan van verschillen in de eigenschappen van leukemiecellen in T-cel acute lymfatische leukemie (T-ALL). Ze vertelt: ‘We gebruiken een methode om in de tijd vast te stellen wanneer de T-ALL cellen gaan veranderen. Dat geeft ons hopelijk meer inzicht in het ontstaan van deze vorm van leukemie bij kinderen. Het is een hele eer om het werk nu als mondelinge presentatie te brengen in San Diego.’ 

Revumenib:

Een belangrijk late breaking abstract op het ASH-programma gaat over een studie van de veiligheid en werkzaamheid van het doelgerichte medicijn revumenib, een zogenaamde menin-blokker. Het Máxima deed als enige Europese onderzoeksziekenhuis mee aan deze Amerikaanse studie bij kinderen wiens leukemie een fout in het KMT2A-gen bevat. Prof. dr. Michel Zwaan, onderzoeksgroepsleider en hoofd van het Trial- en Datacentrum, leidde de deelname van het Máxima aan deze studie. Hij zegt: ‘Dit type medicijn kan heel belangrijk zijn voor acute myeloïde leukemie, waar je ziet dat sommige kinderen met een KMT2A-afwijking een heel slechte prognose hebben. Ook bij acute lymfatische leukemie bij baby’s zie je deze afwijking veel, en kunnen menin-blokkers in de toekomst mogelijk een belangrijke rol spelen.’

‘In deze eerste klinische studie van revumenib zagen we sommige kinderen in remissie komen – dat is heel positief nieuws, zeker voor een studie in zo’n vroege fase. Binnenkort opent een klinische studie in het Máxima met een andere menin-blokker. Uiteindelijk hopen we deze middelen, samen met chemotherapie, in te kunnen bouwen in de behandelprotocollen voor AML en ALL met dergelijke genetische afwijkingen. En zo meer kinderen met deze ziektes te kunnen genezen.’ 

Bron: www.research.prinsesmaximacentrum.nl